史上最貴的藥:一隻藥1448萬元,能治什麼病?
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近日,經美國FDA批准,小兒脊髓性肌肉萎縮基因療法在美上市,一支藥物標價210萬美元(約1448萬元),堪稱史上最貴藥。Zolgensma由AveXis公司研發,2018年4月,諾華收購了AveXis,並獲得了該基因療法。SMA是一種罕見的遺傳性疾病,患兒用於編碼運動神經元生存蛋白(SMN)的基因突變,因而出現進行性肌肉無力、癱瘓等症狀,嚴重時,在2歲時死亡。Zolgensma通過單次靜脈注射,向患兒SMN基因的功能性拷貝,從而通過持續的SMN蛋白表達來阻止疾病進展。
有人對如此高的藥價提出質疑:這是在拿孩子的命要挾家長,討要贖金。但醫藥公司則稱治療該病只需一支藥,且在醫保覆蓋範圍內,還可以分期付款。通過該療法後痊癒兒童的家長稱:生命無法用金錢衡量。
網友表示:“研發費用肯定好幾億美金,賣這麼貴很正常,你想想到底是你的命重要還是錢重要。但對於普通家庭來說不可承擔了,還得等一段時間,才能降下來。”“藥品的研發成本是非常高的,有時幾年幾十年都無法研發出一種新藥。只有患者為正版藥品買單,才能推動更多的科學家安心地去研發藥品。
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